高中學歷父親迴應救兒子自制藥 現實版的藥神
近日,為救患罕見病兒子,高中學歷的父親自制藥、自學基因編輯一事引發廣泛關注,令人動容,引發熱議。徐偉是一個罕見病患兒的父親,因為孩子的病無藥可治,只有高中學歷的他,自學論文自己動手合成藥物,來延續孩子的生命。
近日,一篇題為《一個父親的選擇:鋌而走險自制藥,還是等着孩子死去》的文章刷屏網絡。 9月29日,當事人徐偉發文稱:兒子病重,你會冒險選擇自制藥嗎?為此引發大量網友的熱議!
文中,高中學歷的徐偉,為救兒子,自學基因編輯、自制藥用級化合物,治療罕見病的故事,引發眾多討論,感動無數網友!!
兒子得罕見的遺傳性疾病
徐偉的兒子小灝洋身患極其罕見的遺傳性疾病Menkes綜合徵。Menkes綜合徵是一種極其罕見的遺傳性疾病,大多見於男童,1962年由Menkes首先報道而得名。
由於患者X染色體上的ATP7A基因發生變異,導致身體無法吸收銅離子,嚴重影響正常發育,而女性因為有兩條X染色體通常並不會發病。
孩子用藥後的相關狀況
但是化合物只能對兒子的病情起到緩解的作用,所以開始培養間充質幹細胞,希望通過幹細胞更好的改善孩子的病情。
好在幹細胞培養獲得了成功,但面臨生物製劑的支原體、人源病毒、細胞表面標誌物、端粒酶等相關的檢測費用昂貴。而孩子病了之後所有收入來源都斷了,加上搭建實驗室和研發後期的基因藥物,真的是囊中羞澀,希望有相關的檢測機構能夠提供一些幫助。
表示:將投入基因編輯工具研究
因為孩子突變的基因在全身都有表達,AAV9介導的基因替代只能夠解決一些更新週期慢的器官的基因問題,最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式.
徐爸爸表示:我想在基因替代治療後全身心投入prime editor的基因編輯工具研究中。因為我孩子的突變是重複突變,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個A鹼基,導致終止密碼子提前,蛋白翻譯被阻斷。所以我想通過prime editor工具切除多出的A鹼基,我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養後做為模型細胞。根據突變位點設計prime editor的RNA,通過構建質粒體外驗證編輯效率。也希望有關的專家可以幫幫我。
網友點贊不斷
網友檳城的天空表示:很偉大的父親,看他的表述已經很專業。為了救孩子可以做到這個程度不是一般人能做到的,很佩服。希望他的孩子最終有個好的結果。
網友不泥泥評論:雖然學中醫的我看不懂這篇文章,但這位父親讓我很欽佩,對孩子而言最瞭解他們的醫生就是父母,當時我也是為了自己的孩子學上了中醫。
網友回顧66點贊到:父愛的偉大讓人淚目!多麼了不起的父親啊!一個高中文化的人,不知道突破了多少障礙多少阻力才能做出這個藥物!真的太讓人感動,太讓人心疼了!父愛的力量是無窮大的,希望您能有所成就,找到徹底治癒孩子的方法,同時也給其他那些遭遇這種疾病的孩子一個希望!加油!
結束語
他不是藥神,只是個父親。且不管自制藥是否合規問題,為了兒子,徐偉做着他能夠做到的一切。平凡的偉大,永遠令人敬佩,希望有更多奇蹟降臨!